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crispr cas3有治愈疾病的潜力,并且推动科学的发展
发布时间:2019-08-19     浏览量:1089    新闻来源:
 

 crispr基因编辑工具越来越多,会不会有一款适合疱疹病毒呢,让我们共同期待,本文摘自美国<科学日报>2019年4月版

称为CRISPR-CAS3新的系统,可以有效地清除人类基因组中一个目标位置的长段DNA,这种能力在传统的CRISPR-CAS9系统中是不容易实现的,未来的应用可能会很好。新系统有潜力找出并清除单纯疱疹、爱泼斯坦巴尔和乙型肝炎等异位病毒,这些病毒都是对公众健康的主要威胁。
“过去十年,我的实验室一直在研究Crispr-CAS3的工作原理”。分子生物学和遗传学教授柯爱龙4月8日发表在《分子细胞》杂志上的一篇论文说:“我很高兴我和同事们终于在人类细胞中展示了它的基因组编辑活动。”我们的工具可以特别针对这些病毒,然后非常有效地清除它们。理论上,它可以为这些病毒性疾病提供治疗方法。”
CRISPR-CAS3技术还允许研究人员扫描基因组并检测数量占总基因98%的但是还没有弄清楚功能的非编码的遗传元素。这些遗传元素作为调控音子调控编码基因中蛋白质表达的,并且这些遗传因素被发现在细胞分化和性别决定中这些因素起关键作用。
CRISPR-CAS3可以有效地筛选非编码遗传因子,清除长序列的DNA。某段遗传因子一旦被抹去,研究人员可以通过观察有机体中缺失的功能,以确定该遗传元素的作用。
  
张燕,密歇根大学生物化学副教授,也是本文的作者。第一作者是柯氏实验室的研究生亚当·多兰和张氏实验室的研究实验室专家侯仲刚。

CRISPR-CAS9系统使用细菌RNA作为引导配对,并识别DNA序列。当发现匹配时,引导RNA将Crispr相关(cas)蛋白质引导到精确的DNA串。一旦定位,CAS9蛋白就会在正确的位置剪断目标DNA。CRISPR-CAS3使用相同的机制来定位特定的DNA序列,然而,它的核酸酶不是将DNA一分为二,而是连续擦除DNA,最多可擦除100千碱基。

  柯、张和他的同事首次成功地删除了人类胚胎干细胞和另一种称为hap1的细胞类型中高达100千碱基的靶向DNA序列。虽然CRISPR-CAS3拥有比CRISPR-CAS9更有效的基因组编辑工具的潜力,但研究人员正在努力控制删除的片段的长度。”我们不能精确地定义删除边界,这在治疗学上是一个缺点。    

其他研究人员包括墨尔本大学研究员萨拉·豪登和密歇根大学生物化学、计算医学和生物信息学助理教授彼得·弗雷德多利诺。
该基因组编辑工具已通过技术许可中心申请专利。
柯先生由美国国立卫生研究院资助。张是由国家卫生研究院和密歇根大学共同资助的。

小评:希望crispr cas3可以尽早被尝试治疗单纯疱疹病毒感染,给广大患者带来一丝曙光。

翻译兼编辑:小方


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